（人民日報健康客戶端徐婷婷譚琪欣）12月3日，國家醫(yī)保局公告2021年度醫(yī)保目錄談判結(jié)果，本次共有120余種藥品參與談判，74種談判成功，新納入藥品涵蓋腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，其中不乏諾西那生鈉注射液、瑞普佳等年治

（人民日報健康客戶端 徐婷婷 譚琪欣）12月3日，國家醫(yī)保局公告2021年度醫(yī)保目錄談判結(jié)果，本次共有120余種藥品參與談判，74種談判成功，新納入藥品涵蓋腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，其中不乏諾西那生鈉注射液、瑞普佳等年治療費用百萬級別的罕見病“天價藥”，新醫(yī)保目錄將于2022年1月1日起正式實施。

諾西那生鈉注射液：近60萬一針的SMA患者救命藥

諾西那生鈉注射液為渤健研發(fā)的脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物。2019年2月，諾西那生鈉注射液在國內(nèi)獲批，成為中國首個治療SMA的藥物。

2018年起，我國出臺了一系列政策鼓勵罕見病研究、孤兒藥的研發(fā)與引入、提升治療可及性和保障能力，脊髓性肌萎縮癥（SMA）也進入了政策推進的快車道。2018年，SMA被首批納入中國《第一批罕見病目錄》[1]；同年，諾西那生鈉作為全球首個SMA疾病修正治療藥物，首批進入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市；2021年醫(yī)保首次納入高價值罕見病藥物，諾西那生鈉也在其列。

據(jù)悉，今年已是諾西那生鈉注射液第二次參與國家醫(yī)保談判。獲知今年諾西那生鈉注射液談判成功的消息時，SMA患兒家長張先生難掩激動，“感謝國家聽到了我們這些SMA患兒家庭的呼聲，能讓孩子活下去比什么都重要！”

中華醫(yī)學會兒科學分會罕見病學組組長王藝教授介紹， SMA是導致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，同時大部分新發(fā)的患者以兒童為主，治療和照護負擔重。隨著藥物可及性的提升，可以幫助更多中國醫(yī)生積累臨床經(jīng)驗，提升我國SMA整體診療水平。

瑞普佳：一年上百萬的法布雷病特效藥

瑞普佳為武田開發(fā)的法布雷病特效藥，于今年4月正式在國內(nèi)上市，用于被確診為法布雷?。é?半乳糖苷酶A缺乏）患者的長期酶替代療法。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，如得不到有效治療，癥狀會逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，將嚴重危及生命。特效藥的上市給全國300多位法布雷病確診患者帶來了希望，但由于此前藥物未被納入醫(yī)保，一年動輒百余萬的費用讓絕大多數(shù)患者望而卻步。

今年5月，30余位法布雷患者求助人民日報健康客戶端，表示“一年藥費百余萬，有藥卻用不起是我們共同的痛”，呼吁法布雷特效藥能夠早日進入醫(yī)保。

“以前一年一百多萬的藥費可望不可及，但如果自費的費用降到10萬甚至是20萬，那就算省吃儉用、砸鍋賣鐵也要用上這藥?！狈ú祭谆颊呒覍俑嬖V記者。

信迪利單抗：適應(yīng)癥覆蓋4大常見癌種明星抗癌PD-1

信迪利單抗是禮來和信達共同合作研發(fā)的PD-1抑制劑，也是此次醫(yī)保談判中受關(guān)注度較高品種，本次信迪利單抗四項已獲批適應(yīng)癥均成功納入國家醫(yī)保目錄。2019年醫(yī)保國談中，信迪利單抗是唯一進入國家醫(yī)保的PD-1抑制劑，批準的適應(yīng)癥是用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤，本次也成功續(xù)約。經(jīng)過醫(yī)保談判后，信迪利單抗的價格降低為2843元/100mg，降價幅度達到64%，再按照70%的比例進行醫(yī)保報銷，使用信迪利單抗3個月只需自費6823元。

此次最新醫(yī)保談判公布結(jié)果中，信迪利單抗新納入的三項一線適應(yīng)癥包括鱗狀非小細胞肺癌、非鱗狀非小細胞肺癌以及肝癌，均為中國高發(fā)瘤種，在中國尚有巨大的未滿足需求。加入醫(yī)保后，信迪利單抗預計將覆蓋更廣大的腫瘤患者群體，同時進一步提高這一免疫抗癌療法的可及性。

醋酸艾替班特注射液：遺傳性血管性水腫特效藥，中國首個且目前唯一

醋酸艾替班特注射液（飛澤優(yōu)）為武田研發(fā)的罕見病創(chuàng)新藥，于今年4月獲批于我國上市，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作，可幫助患者降低因喉頭水腫帶來的致命窒息風險。

《罕見病診療指南》（2019年版）統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%2，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫。

“中國HAE患者長期缺乏急性發(fā)作期針對性治療藥物，患者終日生活在恐懼中，身體各部位的水腫發(fā)作嚴重影響他們的生活質(zhì)量，尤其是急性喉頭水腫發(fā)作甚至可能危及生命。因此，非常高興醋酸艾替班特注射液能夠被納入醫(yī)保，為患者的急性發(fā)作治療提供了及時的解決方案，向‘零發(fā)作’的治療目標邁進了至關(guān)重要的一步。” 中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示。

氨吡啶緩釋片：首個罕見病多發(fā)性硬化特效藥，幫助患者早日回歸社會

氨吡啶緩釋片是全球首個具有改善多發(fā)性成人成人患者的步行能力，并在MS成人患者中證明了其臨床療效的治療藥物。該藥由渤健研發(fā)，于2021年5月獲批于我國上市。

多發(fā)性硬化（MS）是累及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的終身性、進展性的自身免疫疾病，2018年5月，MS被列入《第一批罕見病目錄》?！?020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會調(diào)查報告》顯示，我國MS患病人數(shù)超過10萬 ，高達88.5%受調(diào)查的MS患者因患病而失業(yè)、失學；超過43%的患者生活不能完全自理。MS多發(fā)于20-40歲的中青年，他們原本是家庭支柱和社會發(fā)展的主要勞動力，卻因疾病不得不離開學習或工作崗位。

復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強教授強調(diào)：“氨吡啶緩釋片將幫助中國多發(fā)性硬化（MS）患者更好地應(yīng)對由步行功能障礙帶來的挑戰(zhàn)，改善患者的步行能力，重返高質(zhì)量的生活。我們希望MS患者在社會和政府的關(guān)愛下，可以從此次醫(yī)保納入中獲益，實現(xiàn)盡早規(guī)范治療，盡早回歸社會的心愿，能夠繼續(xù)為家庭和社會創(chuàng)造價值，為國家現(xiàn)代化建設(shè)作出貢獻?！?/p>

氯苯唑酸軟膠囊：首個罕見病“淀粉心”特效藥，填補臨床用藥空白

氯苯唑酸軟膠囊為輝瑞研發(fā)，于2020年9月在中國獲批上市，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。

ATTR-CM是一罕見、進行性、致死性的特發(fā)性心肌病，一經(jīng)確診生存期僅為2-5年，對患者生理、心理以及生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴重影響，影響患者個人和家庭生活。氯苯唑酸軟膠囊以其創(chuàng)新性獲得2020年蓋倫獎殊榮，是全球首個、也是唯一經(jīng)批準治療ATTR-CM患者的口服藥物，填補了此前中國在ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白。

“罕見病一直是全人類的挑戰(zhàn)，近年來我國政府將罕見病防治工作提到了前所未有的高度，積極推動罕見病診療工作的發(fā)展，并邁向全新階段。此次將氯苯唑酸軟膠囊納入醫(yī)保目錄是政府對罕見病領(lǐng)域及其患者高度重視的重要體現(xiàn)。相信隨著這一藥品在醫(yī)院的的切實落地，ATTR-CM患者這一群體的治療和生活將迎來重大改變?！?中山大學附屬第一醫(yī)院主任醫(yī)師董吁鋼教授指出。

奧妥珠單抗：濾泡性淋巴瘤患者最期待藥物

奧妥珠單抗為羅氏研發(fā)的全球首個經(jīng)糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20 單克隆抗體，于今年年6月獲批，與化療聯(lián)合用于初治的II期伴有巨大腫塊、III期或IV期濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及達到至少部分緩解的患者隨后的單藥維持治療。

作為最常見的惰性淋巴瘤亞型之一，濾泡性淋巴瘤無法治愈，復發(fā)率極高，且每經(jīng)復發(fā)，治療難度即升級。對比標準治療方案，臨床數(shù)據(jù)顯示，奧妥珠單抗聯(lián)合化療能夠使患者進展/復發(fā)或死亡風險降低34%，降低早期復發(fā)風險46% ，顯著延長無進展生存期。

由淋巴瘤之家調(diào)研發(fā)布的《2020中國濾泡性淋巴瘤患者生存狀況白皮書》顯示，九成以上患者持續(xù)關(guān)注新藥/治療方法，而其中88%的患者期待奧妥珠單抗上市，位列所有期待藥物的首位。如今，淋巴瘤患者夢想成真，從上市到進醫(yī)保目錄，奧妥珠單抗僅用時半年。

“2021版醫(yī)保目錄的更新使創(chuàng)新藥物惠及濾泡性淋巴瘤治療全線病程，不僅真正意義上保障了當下的可及性，長遠來看，于患者而言，有望轉(zhuǎn)化為更高的5年生存率；于行業(yè)而言，更有助于發(fā)展淋巴瘤亞?？频恼w建設(shè)。” 哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授告訴健康時報記者。

達可替尼片：唯一在亞洲人群中證實有總生存獲益的肺癌靶向藥

達可替尼片由輝瑞研發(fā)，于2019年5月在中國正式獲批上市，可單藥用于表皮生長因子受體（EGFR）19號外顯子缺失突變或21號外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。

肺癌是中國發(fā)病率、死亡率最高的癌種，而達可替尼片是唯一臨床試驗結(jié)果證明在21L858R位點和亞洲人群中證實有總生存（OS）獲益的靶向治療藥物。健康時報從輝瑞獲悉，達可替尼片的臨床試驗由中國臨床專家領(lǐng)銜，并以大規(guī)模中國人群為主要研究群體，對中國NSCLC患者人群的無進展生存期的延長具有顯著優(yōu)勢。

達可替尼臨床研究主要研究者、廣東省人民醫(yī)院終身主任、廣東省肺癌研究所名譽所長吳一龍教授介紹：“肺癌是癌癥精準治療的典范，其臨床研究和應(yīng)用已經(jīng)突破靶點，進入到更深一層的位點概念。達可替尼片將例如21位點等不同位點所體現(xiàn)的臨床特征作為制定患者治療方案的依據(jù)，將精準的理念進一步深化，實現(xiàn)了‘精準再精準’的腫瘤治療需求。此次達可替尼片被納入醫(yī)保目錄，在減輕患者治療負擔的同時，也將為患者提供更多針對性、個體化的臨床治療選擇，助力推動肺癌患者長期生存目標的實現(xiàn)?！?/p>

羅沙司他：中國首發(fā)的全新作用機制腎性貧血新藥

羅沙司他是由阿斯利康和琺博進合作開發(fā)的全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。 作為首個全球同步研發(fā)的1類新藥，羅沙司他被列入我國“重大新藥創(chuàng)制” 科技重大專項中。

2018年12月，羅沙司他獲批于我國上市，用于慢性腎臟病透析患者貧血的治療，包括血液透析和腹膜透析患者。值得一提的是，羅沙司他是首次由中國首先批準，全新作用機制的國際首創(chuàng)原研藥上市，實現(xiàn)了三“首”的創(chuàng)新突破。根據(jù)中國臨床試驗結(jié)果，羅沙司他可有效糾正和維持透析腎性貧血患者血紅蛋白水平。

2019年羅沙司他就進入醫(yī)保目錄， 2年來惠及了約40萬患者。今年醫(yī)保談判中，羅沙司他續(xù)約成功。

信迪利單抗：適應(yīng)癥覆蓋4大常見癌種明星抗癌PD-1

信迪利單抗是禮來和信達共同合作研發(fā)的PD-1抑制劑，也是此次醫(yī)保談判中受關(guān)注度較高品種，本次信迪利單抗四項已獲批適應(yīng)癥均成功納入國家醫(yī)保目錄。2019年醫(yī)保國談中，信迪利單抗是唯一進入國家醫(yī)保的PD-1抑制劑，批準的適應(yīng)癥是用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤，本次也成功續(xù)約。經(jīng)過醫(yī)保談判后，信迪利單抗的價格降低為2843元/100mg，降價幅度達到64%，再按照70%的比例進行醫(yī)保報銷，使用信迪利單抗3個月只需自費6823元。

此次最新醫(yī)保談判公布結(jié)果，信迪利單抗新納入的三項一線適應(yīng)癥包括鱗狀非小細胞肺癌、非鱗狀非小細胞肺癌以及肝癌，均為中國高發(fā)瘤種，在中國尚有巨大的未滿足需求。加入醫(yī)保后，信迪利單抗預計將覆蓋更廣大的腫瘤患者群體，同時進一步提高這一免疫抗癌療法的可及性。

阿貝西利片：主動降價50%，為乳腺癌患者帶來治療新選擇

阿貝西利片是禮來研發(fā)的乳腺癌新藥，于今年3月8日正式在國內(nèi)獲批，適用于激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。

乳腺癌是威脅中國女性健康的第一大惡性腫瘤。根據(jù)國際癌癥研究機構(gòu)統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2020年中國新發(fā)乳腺癌病例約41.6萬，死亡病例約11.7萬，約占全球乳腺癌死亡病例17.1%2。作為新版醫(yī)保目錄中首個且截止目前唯一被納入的CDK4&6抑制劑，阿貝西利片是全球第3款、國內(nèi)第2款上市的CDK4/6抑制劑，為中國晚期乳腺癌患者帶來了新的治療選擇。

9月6日，阿貝西利片主動降價50%，以期惠及更多乳腺癌患者。此次進入新版醫(yī)保目錄，將進一步提高藥物的可負擔性和可及性，減輕患者負擔。

阿利西尤單抗：心血管疾病新藥，目前唯一被證實與全因死亡下降15% 相關(guān)

阿利西尤單抗注射液為賽諾菲研發(fā)的心血管治療創(chuàng)新藥。2019年12月獲批于我國上市，用于確診為動脈粥樣硬化性心血管疾病的成人患者的心血管事件預防，以及成人原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異常患者降低低密度脂蛋白膽固醇水平的治療。

中國心血管健康與疾病報告編寫組中國循環(huán)雜志數(shù)據(jù)顯示，目前，我國心血管疾病患者人數(shù)已高達3.3億，平均每年約350萬人死于心血管疾病。動脈粥樣硬化性心血管疾病是我國居民健康的首要威脅，而血脂異常是動脈粥樣硬化最重要的危險因素之一 。

阿利西尤單抗是目前唯一被證實與全因死亡下降15% 相關(guān)的PCSK9抑制劑，對已使用他汀治療的近期動脈粥樣硬化性心血管疾病患者，能顯著降低低密度脂蛋白膽固醇水平達61% 。

“近年來，我國心血管病患病率仍處于持續(xù)上升階段，動脈粥樣硬化性心血管疾病是我國居民健康的首要威脅，尤其是急性冠脈綜合征死亡率居高不下，這與患者的低密度膽固醇偏高有關(guān)，因此降低低密度膽固醇是患者二級預防的核心。阿利西尤單抗納入醫(yī)保后，可使更多患者從血脂達標中獲益，預防患者心血管事件再發(fā)，延長患者生命?！?中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波告訴健康時報記者。

比克恩丙諾片：病毒抑制率高達99%，副作用發(fā)生率為0的抗艾新藥

比克恩丙諾片（必妥維）是由吉利德研發(fā)的一款抗艾滋病新藥。2020年1月，必妥維獲批于我國上市。跟以往的藥物相比，該藥物是當前包含整合酶抑制劑的艾滋病藥物中最小的單一片劑方案（STR），目前艾滋病尚無法治愈，必妥維只需一天一片，可以在很大程度上讓患者回歸正常生活。

臨床數(shù)據(jù)顯示，必妥維病毒抑制率可高達99%，且治療組未發(fā)生腎臟事件導致的停藥、未發(fā)生近端腎小管病或范康尼綜合癥型病例，腎臟、骨骼和肝臟AE為0%，也沒有已知的心血管風險升高關(guān)聯(lián)。

中國科學院院士、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學中心原感染性疾病診療與研究中心主任王福生介紹：“近年來，HIV感染者主要以性傳播為主，晚期的病人占有一定的比例，因此選擇療效好、副作用小且服用方便的藥物顯得十分重要。繼2019年國家醫(yī)保目錄納入了捷扶康后，此次，指南推薦的治療藥物必妥維也進入了新版醫(yī)保目錄，將能夠幫助更多HIV感染者使用到新的治療藥物，進一步提高臨床治療效果，早日達到或超過三個90%的艾滋病防治目標，并加快實現(xiàn)‘治療即預防’、‘U=U’的先進理念，為我國艾滋病防控帶來裨益?！?/p>

克立硼羅軟膏：0激素、安全性好的特應(yīng)性皮炎新藥

克立硼羅軟膏為輝瑞研發(fā)的皮科外用藥，2020年7月，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準克立硼羅軟膏用于2歲及以上輕度至中度特應(yīng)性皮炎患者的局部外用治療。

《2020年中國特應(yīng)性皮炎診療指南》指出，我國12個城市1 -7歲兒童AD患病率達到12.94%。作為首個進入《臨床急需境外新藥名單》的外用藥，克立硼羅軟膏是國內(nèi)首個且唯一用于2歲及以上兒童和成人患者治療輕中度特應(yīng)性皮炎的無激素外用處方藥PDE-4抑制劑，為受到特應(yīng)性皮炎（AD）困擾和治療安全性顧慮的兒童和家長帶來新選擇。

中華醫(yī)學會皮膚性病學分會候任主任委員、中國醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院皮膚科高興華教授告訴健康時報記者，AD是臨床上最常見的皮膚科疾病之一，患病率高，疾病往往慢性遷延，對患者的生活、工作和學習影響極大?！叭缃窨肆⑴鹆_軟膏被納入新版醫(yī)保目錄，為中國兒童和成人AD患者的規(guī)范治療和疾病管理，帶來更加經(jīng)濟、安全的選擇，助力實現(xiàn)標準化、規(guī)范化、全病程的病患管理，開啟AD長期維持治療的新篇章?！?/p>

沙庫巴曲纈沙坦：全程覆蓋心血管疾病前期到終末端的創(chuàng)新藥

沙庫巴曲纈沙坦（諾欣妥）是諾華制藥研發(fā)的心血管疾病新藥。本次醫(yī)保談判新納入了今年6月剛獲批的原發(fā)性高血壓適應(yīng)癥，同時，沙庫巴曲纈沙坦在2019年納入的治療射血分數(shù)降低的慢性心力衰竭（NYHA II-IV級，LVEF ≤40%）適應(yīng)癥也成功續(xù)約。

《中國循環(huán)雜志》刊登的一篇研究報告顯示，我國是高血壓大國，約有2.45億成人患有高血壓 。作為全球首款血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑，中國III期臨床試驗研究證實：治療8周后，沙庫巴曲纈沙坦的降壓效果顯著優(yōu)于ARB類藥物中降壓效果最好的奧美沙坦（對照藥），且能明顯提高患者的血壓達標率。同時可以多途徑阻斷心血管事件鏈，降低心血管事件的發(fā)生風險，對心臟、腎臟和血管等器官起到保護作用。

“臨床上很多患者不僅僅患有高血壓一種疾病，他們常常合并冠心病、腎功能不全、糖尿病、心衰等多種疾病，這些疾病都需要進行長期管理與治療，多種疾病導致患者長期治療的經(jīng)濟負擔較高。很多患者在選擇治療方案的第一考慮因素便是有沒有納入醫(yī)保。非常高興看到沙庫巴曲纈沙坦的高血壓適應(yīng)癥也被納入醫(yī)保，從心衰到高血壓進入全適應(yīng)癥醫(yī)保時代，使廣大患者在心血管疾病早期就能夠長期規(guī)范地使用這種突破性的創(chuàng)新藥，減少心血管不良事件的發(fā)生?！?主要研究者、北京大學第一醫(yī)院霍勇教授說。

瑪巴洛沙韋：全程只需一次服藥， 24小時內(nèi)顯著降低病毒排毒的抗流感新藥

瑪巴洛沙韋（速福達）為羅氏研發(fā)的抗流感新藥，為20年來獲批治療流感的首個，也是唯一一個單劑量口服藥物。2021年4月，速福達獲批正式于我國上市，用于治療12周歲及以上急性無并發(fā)癥的流感患者，包括存在流感并發(fā)癥高風險的患者?，敯吐迳稠f全程只需一次服藥，就能在24小時內(nèi)顯著降低病毒排毒，縮短傳染期并明顯縮短流感癥狀的持續(xù)時間。

在我國，每年平均由于流感導致的呼吸系統(tǒng)疾病死亡數(shù)為8.8萬，該數(shù)據(jù)占呼吸系統(tǒng)疾病死亡病例數(shù)的8.2%。國家衛(wèi)健委發(fā)布《流行性感冒診療方案（2020年版）》指出，發(fā)病48小時內(nèi)進行抗病毒治療可減少并發(fā)癥，降低病死率?！耙坏┑昧肆鞲?，建議盡早就醫(yī)并及時接受合適的抗病毒治療?！皬偷┐髮W附屬兒科醫(yī)院感染科副主任曾玫教授指出。

“瑪巴洛沙韋進入醫(yī)保目錄，為現(xiàn)有流感臨床治療方案提供了重要補充，將顯著緩解疫情期間醫(yī)療資源的壓力，降低單位或家庭照護范圍內(nèi)多種病毒交叉感染的可能性。” 上海交通大學醫(yī)學院附屬第九人民醫(yī)院感染科主任許潔教授表示。