鏈鍵蛋白素一盒多少錢（近60萬一針的救命藥）

（人民日報健康客戶端徐婷婷譚琪欣）12月3日，國家醫保局公告2021年度醫保目錄談判結果，本次共有120余種藥品參與談判，74種談判成功，新納入藥品涵蓋腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，其中不乏諾西那生鈉注射液、瑞普佳等年治

（人民日報健康客戶端 徐婷婷 譚琪欣）12月3日，國家醫保局公告2021年度醫保目錄談判結果，本次共有120余種藥品參與談判，74種談判成功，新納入藥品涵蓋腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，其中不乏諾西那生鈉注射液、瑞普佳等年治療費用百萬級別的罕見病“天價藥”，新醫保目錄將于2022年1月1日起正式實施。

諾西那生鈉注射液：近60萬一針的SMA患者救命藥

諾西那生鈉注射液為渤健研發的脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物。2019年2月，諾西那生鈉注射液在國內獲批，成為中國首個治療SMA的藥物。

2018年起，我國出臺了一系列政策鼓勵罕見病研究、孤兒藥的研發與引入、提升治療可及性和保障能力，脊髓性肌萎縮癥（SMA）也進入了政策推進的快車道。2018年，SMA被首批納入中國《第一批罕見病目錄》[1]；同年，諾西那生鈉作為全球首個SMA疾病修正治療藥物，首批進入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市；2021年醫保首次納入高價值罕見病藥物，諾西那生鈉也在其列。

據悉，今年已是諾西那生鈉注射液第二次參與國家醫保談判。獲知今年諾西那生鈉注射液談判成功的消息時，SMA患兒家長張先生難掩激動，“感謝國家聽到了我們這些SMA患兒家庭的呼聲，能讓孩子活下去比什么都重要！”

中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長王藝教授介紹， SMA是導致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，同時大部分新發的患者以兒童為主，治療和照護負擔重。隨著藥物可及性的提升，可以幫助更多中國醫生積累臨床經驗，提升我國SMA整體診療水平。

瑞普佳：一年上百萬的法布雷病特效藥

瑞普佳為武田開發的法布雷病特效藥，于今年4月正式在國內上市，用于被確診為法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的長期酶替代療法。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，如得不到有效治療，癥狀會逐漸加重并出現腎、心等器官病變，將嚴重危及生命。特效藥的上市給全國300多位法布雷病確診患者帶來了希望，但由于此前藥物未被納入醫保，一年動輒百余萬的費用讓絕大多數患者望而卻步。

今年5月，30余位法布雷患者求助人民日報健康客戶端，表示“一年藥費百余萬，有藥卻用不起是我們共同的痛”，呼吁法布雷特效藥能夠早日進入醫保。

“以前一年一百多萬的藥費可望不可及，但如果自費的費用降到10萬甚至是20萬，那就算省吃儉用、砸鍋賣鐵也要用上這藥。”法布雷患者家屬告訴記者。

信迪利單抗：適應癥覆蓋4大常見癌種明星抗癌PD-1

信迪利單抗是禮來和信達共同合作研發的PD-1抑制劑，也是此次醫保談判中受關注度較高品種，本次信迪利單抗四項已獲批適應癥均成功納入國家醫保目錄。2019年醫保國談中，信迪利單抗是唯一進入國家醫保的PD-1抑制劑，批準的適應癥是用于治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤，本次也成功續約。經過醫保談判后，信迪利單抗的價格降低為2843元/100mg，降價幅度達到64%，再按照70%的比例進行醫保報銷，使用信迪利單抗3個月只需自費6823元。

此次最新醫保談判公布結果中，信迪利單抗新納入的三項一線適應癥包括鱗狀非小細胞肺癌、非鱗狀非小細胞肺癌以及肝癌，均為中國高發瘤種，在中國尚有巨大的未滿足需求。加入醫保后，信迪利單抗預計將覆蓋更廣大的腫瘤患者群體，同時進一步提高這一免疫抗癌療法的可及性。

醋酸艾替班特注射液：遺傳性血管性水腫特效藥，中國首個且目前唯一

醋酸艾替班特注射液（飛澤優）為武田研發的罕見病創新藥，于今年4月獲批于我國上市，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作，可幫助患者降低因喉頭水腫帶來的致命窒息風險。

《罕見病診療指南》（2019年版）統計數據顯示，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%2，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于沒有急性HAE發作的針對性治療，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫。

“中國HAE患者長期缺乏急性發作期針對性治療藥物，患者終日生活在恐懼中，身體各部位的水腫發作嚴重影響他們的生活質量，尤其是急性喉頭水腫發作甚至可能危及生命。因此，非常高興醋酸艾替班特注射液能夠被納入醫保，為患者的急性發作治療提供了及時的解決方案，向‘零發作’的治療目標邁進了至關重要的一步。” 中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授表示。

氨吡啶緩釋片：首個罕見病多發性硬化特效藥，幫助患者早日回歸社會

氨吡啶緩釋片是全球首個具有改善多發性成人成人患者的步行能力，并在MS成人患者中證明了其臨床療效的治療藥物。該藥由渤健研發，于2021年5月獲批于我國上市。

多發性硬化（MS）是累及中樞神經系統的終身性、進展性的自身免疫疾病，2018年5月，MS被列入《第一批罕見病目錄》。《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》顯示，我國MS患病人數超過10萬 ，高達88.5%受調查的MS患者因患病而失業、失學；超過43%的患者生活不能完全自理。MS多發于20-40歲的中青年，他們原本是家庭支柱和社會發展的主要勞動力，卻因疾病不得不離開學習或工作崗位。

復旦大學附屬華山醫院神經內科主任董強教授強調：“氨吡啶緩釋片將幫助中國多發性硬化（MS）患者更好地應對由步行功能障礙帶來的挑戰，改善患者的步行能力，重返高質量的生活。我們希望MS患者在社會和政府的關愛下，可以從此次醫保納入中獲益，實現盡早規范治療，盡早回歸社會的心愿，能夠繼續為家庭和社會創造價值，為國家現代化建設作出貢獻。”

氯苯唑酸軟膠囊：首個罕見病“淀粉心”特效藥，填補臨床用藥空白

氯苯唑酸軟膠囊為輝瑞研發，于2020年9月在中國獲批上市，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。

ATTR-CM是一罕見、進行性、致死性的特發性心肌病，一經確診生存期僅為2-5年，對患者生理、心理以及生活質量產生嚴重影響，影響患者個人和家庭生活。氯苯唑酸軟膠囊以其創新性獲得2020年蓋倫獎殊榮，是全球首個、也是唯一經批準治療ATTR-CM患者的口服藥物，填補了此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白。

“罕見病一直是全人類的挑戰，近年來我國政府將罕見病防治工作提到了前所未有的高度，積極推動罕見病診療工作的發展，并邁向全新階段。此次將氯苯唑酸軟膠囊納入醫保目錄是政府對罕見病領域及其患者高度重視的重要體現。相信隨著這一藥品在醫院的的切實落地，ATTR-CM患者這一群體的治療和生活將迎來重大改變。” 中山大學附屬第一醫院主任醫師董吁鋼教授指出。

奧妥珠單抗：濾泡性淋巴瘤患者最期待藥物

奧妥珠單抗為羅氏研發的全球首個經糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20 單克隆抗體，于今年年6月獲批，與化療聯合用于初治的II期伴有巨大腫塊、III期或IV期濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及達到至少部分緩解的患者隨后的單藥維持治療。

作為最常見的惰性淋巴瘤亞型之一，濾泡性淋巴瘤無法治愈，復發率極高，且每經復發，治療難度即升級。對比標準治療方案，臨床數據顯示，奧妥珠單抗聯合化療能夠使患者進展/復發或死亡風險降低34%，降低早期復發風險46% ，顯著延長無進展生存期。

由淋巴瘤之家調研發布的《2020中國濾泡性淋巴瘤患者生存狀況白皮書》顯示，九成以上患者持續關注新藥/治療方法，而其中88%的患者期待奧妥珠單抗上市，位列所有期待藥物的首位。如今，淋巴瘤患者夢想成真，從上市到進醫保目錄，奧妥珠單抗僅用時半年。

“2021版醫保目錄的更新使創新藥物惠及濾泡性淋巴瘤治療全線病程，不僅真正意義上保障了當下的可及性，長遠來看，于患者而言，有望轉化為更高的5年生存率；于行業而言，更有助于發展淋巴瘤亞專科的整體建設。” 哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授告訴健康時報記者。

達可替尼片：唯一在亞洲人群中證實有總生存獲益的肺癌靶向藥

達可替尼片由輝瑞研發，于2019年5月在中國正式獲批上市，可單藥用于表皮生長因子受體（EGFR）19號外顯子缺失突變或21號外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。

肺癌是中國發病率、死亡率最高的癌種，而達可替尼片是唯一臨床試驗結果證明在21L858R位點和亞洲人群中證實有總生存（OS）獲益的靶向治療藥物。健康時報從輝瑞獲悉，達可替尼片的臨床試驗由中國臨床專家領銜，并以大規模中國人群為主要研究群體，對中國NSCLC患者人群的無進展生存期的延長具有顯著優勢。

達可替尼臨床研究主要研究者、廣東省人民醫院終身主任、廣東省肺癌研究所名譽所長吳一龍教授介紹：“肺癌是癌癥精準治療的典范，其臨床研究和應用已經突破靶點，進入到更深一層的位點概念。達可替尼片將例如21位點等不同位點所體現的臨床特征作為制定患者治療方案的依據，將精準的理念進一步深化，實現了‘精準再精準’的腫瘤治療需求。此次達可替尼片被納入醫保目錄，在減輕患者治療負擔的同時，也將為患者提供更多針對性、個體化的臨床治療選擇，助力推動肺癌患者長期生存目標的實現。“

羅沙司他：中國首發的全新作用機制腎性貧血新藥

羅沙司他是由阿斯利康和琺博進合作開發的全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。 作為首個全球同步研發的1類新藥，羅沙司他被列入我國“重大新藥創制” 科技重大專項中。

2018年12月，羅沙司他獲批于我國上市，用于慢性腎臟病透析患者貧血的治療，包括血液透析和腹膜透析患者。值得一提的是，羅沙司他是首次由中國首先批準，全新作用機制的國際首創原研藥上市，實現了三“首”的創新突破。根據中國臨床試驗結果，羅沙司他可有效糾正和維持透析腎性貧血患者血紅蛋白水平。

2019年羅沙司他就進入醫保目錄， 2年來惠及了約40萬患者。今年醫保談判中，羅沙司他續約成功。

信迪利單抗：適應癥覆蓋4大常見癌種明星抗癌PD-1

信迪利單抗是禮來和信達共同合作研發的PD-1抑制劑，也是此次醫保談判中受關注度較高品種，本次信迪利單抗四項已獲批適應癥均成功納入國家醫保目錄。2019年醫保國談中，信迪利單抗是唯一進入國家醫保的PD-1抑制劑，批準的適應癥是用于治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤，本次也成功續約。經過醫保談判后，信迪利單抗的價格降低為2843元/100mg，降價幅度達到64%，再按照70%的比例進行醫保報銷，使用信迪利單抗3個月只需自費6823元。

此次最新醫保談判公布結果，信迪利單抗新納入的三項一線適應癥包括鱗狀非小細胞肺癌、非鱗狀非小細胞肺癌以及肝癌，均為中國高發瘤種，在中國尚有巨大的未滿足需求。加入醫保后，信迪利單抗預計將覆蓋更廣大的腫瘤患者群體，同時進一步提高這一免疫抗癌療法的可及性。

阿貝西利片：主動降價50%，為乳腺癌患者帶來治療新選擇

阿貝西利片是禮來研發的乳腺癌新藥，于今年3月8日正式在國內獲批，適用于激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌。

乳腺癌是威脅中國女性健康的第一大惡性腫瘤。根據國際癌癥研究機構統計數據顯示，2020年中國新發乳腺癌病例約41.6萬，死亡病例約11.7萬，約占全球乳腺癌死亡病例17.1%2。作為新版醫保目錄中首個且截止目前唯一被納入的CDK4&6抑制劑，阿貝西利片是全球第3款、國內第2款上市的CDK4/6抑制劑，為中國晚期乳腺癌患者帶來了新的治療選擇。

9月6日，阿貝西利片主動降價50%，以期惠及更多乳腺癌患者。此次進入新版醫保目錄，將進一步提高藥物的可負擔性和可及性，減輕患者負擔。

阿利西尤單抗：心血管疾病新藥，目前唯一被證實與全因死亡下降15% 相關

阿利西尤單抗注射液為賽諾菲研發的心血管治療創新藥。2019年12月獲批于我國上市，用于確診為動脈粥樣硬化性心血管疾病的成人患者的心血管事件預防，以及成人原發性高膽固醇血癥和混合型血脂異常患者降低低密度脂蛋白膽固醇水平的治療。

中國心血管健康與疾病報告編寫組中國循環雜志數據顯示，目前，我國心血管疾病患者人數已高達3.3億，平均每年約350萬人死于心血管疾病。動脈粥樣硬化性心血管疾病是我國居民健康的首要威脅，而血脂異常是動脈粥樣硬化最重要的危險因素之一 。

阿利西尤單抗是目前唯一被證實與全因死亡下降15% 相關的PCSK9抑制劑，對已使用他汀治療的近期動脈粥樣硬化性心血管疾病患者，能顯著降低低密度脂蛋白膽固醇水平達61% 。

“近年來，我國心血管病患病率仍處于持續上升階段，動脈粥樣硬化性心血管疾病是我國居民健康的首要威脅，尤其是急性冠脈綜合征死亡率居高不下，這與患者的低密度膽固醇偏高有關，因此降低低密度膽固醇是患者二級預防的核心。阿利西尤單抗納入醫保后，可使更多患者從血脂達標中獲益，預防患者心血管事件再發，延長患者生命。” 中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院心內科主任葛均波告訴健康時報記者。

比克恩丙諾片：病毒抑制率高達99%，副作用發生率為0的抗艾新藥

比克恩丙諾片（必妥維）是由吉利德研發的一款抗艾滋病新藥。2020年1月，必妥維獲批于我國上市。跟以往的藥物相比，該藥物是當前包含整合酶抑制劑的艾滋病藥物中最小的單一片劑方案（STR），目前艾滋病尚無法治愈，必妥維只需一天一片，可以在很大程度上讓患者回歸正常生活。

臨床數據顯示，必妥維病毒抑制率可高達99%，且治療組未發生腎臟事件導致的停藥、未發生近端腎小管病或范康尼綜合癥型病例，腎臟、骨骼和肝臟AE為0%，也沒有已知的心血管風險升高關聯。

中國科學院院士、解放軍總醫院第五醫學中心原感染性疾病診療與研究中心主任王福生介紹：“近年來，HIV感染者主要以性傳播為主，晚期的病人占有一定的比例，因此選擇療效好、副作用小且服用方便的藥物顯得十分重要。繼2019年國家醫保目錄納入了捷扶康后，此次，指南推薦的治療藥物必妥維也進入了新版醫保目錄，將能夠幫助更多HIV感染者使用到新的治療藥物，進一步提高臨床治療效果，早日達到或超過三個90%的艾滋病防治目標，并加快實現‘治療即預防’、‘U=U’的先進理念，為我國艾滋病防控帶來裨益。”

克立硼羅軟膏：0激素、安全性好的特應性皮炎新藥

克立硼羅軟膏為輝瑞研發的皮科外用藥，2020年7月，國家藥品監督管理局正式批準克立硼羅軟膏用于2歲及以上輕度至中度特應性皮炎患者的局部外用治療。

《2020年中國特應性皮炎診療指南》指出，我國12個城市1 -7歲兒童AD患病率達到12.94%。作為首個進入《臨床急需境外新藥名單》的外用藥，克立硼羅軟膏是國內首個且唯一用于2歲及以上兒童和成人患者治療輕中度特應性皮炎的無激素外用處方藥PDE-4抑制劑，為受到特應性皮炎（AD）困擾和治療安全性顧慮的兒童和家長帶來新選擇。

中華醫學會皮膚性病學分會候任主任委員、中國醫科大學附屬第一醫院皮膚科高興華教授告訴健康時報記者，AD是臨床上最常見的皮膚科疾病之一，患病率高，疾病往往慢性遷延，對患者的生活、工作和學習影響極大。“如今克立硼羅軟膏被納入新版醫保目錄，為中國兒童和成人AD患者的規范治療和疾病管理，帶來更加經濟、安全的選擇，助力實現標準化、規范化、全病程的病患管理，開啟AD長期維持治療的新篇章。”

沙庫巴曲纈沙坦：全程覆蓋心血管疾病前期到終末端的創新藥

沙庫巴曲纈沙坦（諾欣妥）是諾華制藥研發的心血管疾病新藥。本次醫保談判新納入了今年6月剛獲批的原發性高血壓適應癥，同時，沙庫巴曲纈沙坦在2019年納入的治療射血分數降低的慢性心力衰竭（NYHA II-IV級，LVEF ≤40%）適應癥也成功續約。

《中國循環雜志》刊登的一篇研究報告顯示，我國是高血壓大國，約有2.45億成人患有高血壓 。作為全球首款血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑，中國III期臨床試驗研究證實：治療8周后，沙庫巴曲纈沙坦的降壓效果顯著優于ARB類藥物中降壓效果最好的奧美沙坦（對照藥），且能明顯提高患者的血壓達標率。同時可以多途徑阻斷心血管事件鏈，降低心血管事件的發生風險，對心臟、腎臟和血管等器官起到保護作用。

“臨床上很多患者不僅僅患有高血壓一種疾病，他們常常合并冠心病、腎功能不全、糖尿病、心衰等多種疾病，這些疾病都需要進行長期管理與治療，多種疾病導致患者長期治療的經濟負擔較高。很多患者在選擇治療方案的第一考慮因素便是有沒有納入醫保。非常高興看到沙庫巴曲纈沙坦的高血壓適應癥也被納入醫保，從心衰到高血壓進入全適應癥醫保時代，使廣大患者在心血管疾病早期就能夠長期規范地使用這種突破性的創新藥，減少心血管不良事件的發生。” 主要研究者、北京大學第一醫院霍勇教授說。

瑪巴洛沙韋：全程只需一次服藥， 24小時內顯著降低病毒排毒的抗流感新藥

瑪巴洛沙韋（速福達）為羅氏研發的抗流感新藥，為20年來獲批治療流感的首個，也是唯一一個單劑量口服藥物。2021年4月，速福達獲批正式于我國上市，用于治療12周歲及以上急性無并發癥的流感患者，包括存在流感并發癥高風險的患者。瑪巴洛沙韋全程只需一次服藥，就能在24小時內顯著降低病毒排毒，縮短傳染期并明顯縮短流感癥狀的持續時間。

在我國，每年平均由于流感導致的呼吸系統疾病死亡數為8.8萬，該數據占呼吸系統疾病死亡病例數的8.2%。國家衛健委發布《流行性感冒診療方案（2020年版）》指出，發病48小時內進行抗病毒治療可減少并發癥，降低病死率。“一旦得了流感，建議盡早就醫并及時接受合適的抗病毒治療。“復旦大學附屬兒科醫院感染科副主任曾玫教授指出。

“瑪巴洛沙韋進入醫保目錄，為現有流感臨床治療方案提供了重要補充，將顯著緩解疫情期間醫療資源的壓力，降低單位或家庭照護范圍內多種病毒交叉感染的可能性。” 上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院感染科主任許潔教授表示。