治療肝病要花多少錢(qián)（120萬(wàn)元一針的抗癌藥）

N海都記者陳燕燕“120萬(wàn)元一針，可清零癌細(xì)胞”，最近，這種“抗癌神藥”在朋友圈刷屏，還沖上了微博熱搜。原來(lái)，今年6月，國(guó)產(chǎn)的CAR-T藥物——阿基侖賽注射液獲批上市，首用者治療兩個(gè)月后，癌細(xì)胞清零，引起了轟動(dòng)。其實(shí)，從2016年起，福建協(xié)

N海都記者 陳燕燕

“120萬(wàn)元一針，可清零癌細(xì)胞”，最近，這種“抗癌神藥”在朋友圈刷屏，還沖上了微博熱搜。

原來(lái)，今年6月，國(guó)產(chǎn)的CAR-T藥物——阿基侖賽注射液獲批上市，首用者治療兩個(gè)月后，癌細(xì)胞清零，引起了轟動(dòng)。

其實(shí)，從2016年起，福建協(xié)和醫(yī)院血液科就與福建醫(yī)科大學(xué)免疫研究所合作開(kāi)展了CAR-T療法的臨床研究，5年來(lái)共免費(fèi)治療60多例復(fù)雜、難治的惡性血液病患者，其中，50%以上的成人淋巴瘤患者和90%左右的兒童急性淋巴細(xì)胞白血病患者經(jīng)過(guò)治療后病情得到有效控制。

5年治療60多例 大多恢復(fù)良好

11歲的莆田男孩小杰是CAR-T療法的受益者，如今，他恢復(fù)良好。

他的主治醫(yī)生——福建協(xié)和醫(yī)院血液科楊婷主任醫(yī)師介紹，3年前，小杰確診急性淋巴細(xì)胞白血病，好不容易，他才熬完10個(gè)療程的化療，病情最嚴(yán)重時(shí)，一天被下了3份病危通知書(shū)。但是大化療剛結(jié)束一個(gè)月，小杰復(fù)查時(shí)就發(fā)現(xiàn)白血病復(fù)發(fā)了。

病情來(lái)得兇險(xiǎn)，治療迫在眉睫。去年年初，楊婷移植團(tuán)隊(duì)為小杰制定了“CD19 CAR-T細(xì)胞免疫治療橋接移植”計(jì)劃。治療中，小杰先后經(jīng)歷了高熱、肝功能異常、昏迷等嚴(yán)重并發(fā)癥，在醫(yī)療團(tuán)隊(duì)的精心救治和家人細(xì)心陪護(hù)下，他才險(xiǎn)渡難關(guān)。隨后，16歲的姐姐為他捐獻(xiàn)了造血干細(xì)胞，小杰漸漸康復(fù)了，目前移植治療后近2年。

去年4月，小杰剛出移植倉(cāng)，和醫(yī)護(hù)人員一起過(guò)生日

像小杰這樣的幸運(yùn)兒不少，從2016年開(kāi)始，福建協(xié)和醫(yī)院血液科就與福建醫(yī)大免疫研究所合作開(kāi)展CAR-T療法的臨床研究，主要針對(duì)CD19陽(yáng)性的淋巴瘤和急性淋巴細(xì)胞白血病的患者，5年來(lái)共免費(fèi)治療60多例，最小的患兒才11個(gè)月，最大的已69歲。其中，50%以上的成人淋巴瘤患者、90%左右的兒童急性淋巴細(xì)胞白血病患者病情得到了控制，復(fù)查時(shí)，他們的體內(nèi)沒(méi)有癌細(xì)胞，癥狀完全得到了緩解。

多年來(lái)，楊婷移植團(tuán)隊(duì)一直從事骨髓移植與CAR-T細(xì)胞免疫治療的相關(guān)研究，先后二次獲得“醫(yī)院醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新與管理獎(jiǎng)”，為不少化療完全無(wú)效的患者爭(zhēng)取了治療的機(jī)會(huì)。

不是人人適合 使用要慎重

“不一定能百分之百治愈，也不是人人適合！”楊婷主任說(shuō)，從1989年起，CAR-T療法就被廣泛研究，經(jīng)歷5代更迭，近年才被改良使用到臨床上。目前，全球開(kāi)展的CAR-T臨床研究，72%是針對(duì)血液腫瘤，實(shí)體瘤僅占27%。而國(guó)內(nèi)目前獲批的這一款藥物只針對(duì)復(fù)發(fā)、難治的彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤患者，不推薦用于治療初次診斷的淋巴腫瘤患者。

她指出，CAR-T療法確實(shí)給很多危重患者爭(zhēng)取了生存、移植的機(jī)會(huì)，但也不像傳說(shuō)中的那么神奇——“一針就能治愈”。在臨床研究中，有的成人患者接受CAR-T藥品回輸治療僅一次，療效一般，直到回輸2、3次，甚至移植后，才有明顯療效，少部分病人還存在有復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。和所有抗癌藥一樣，CAR-T細(xì)胞療法也存在一定的臨床應(yīng)用風(fēng)險(xiǎn)。

CAR-T療法不是治愈淋巴瘤的唯一選擇，淋巴瘤被稱(chēng)為“千面腫瘤”，它的類(lèi)型極多，除了頭發(fā)和指甲，任何器官都可能發(fā)生淋巴瘤，但是，通過(guò)放療、化療和造血干細(xì)胞移植等規(guī)范治療，超過(guò)50%左右的患者能取得較好的治療效果，實(shí)現(xiàn)臨床治愈。因此，患者和家屬要理性看待CAR-T療法，治療之前需要對(duì)患者進(jìn)行全面評(píng)估。

“私人定制”藥品 研發(fā)成本極高

國(guó)產(chǎn)CAR-T藥物獲批，對(duì)于淋巴瘤患者是個(gè)好消息，但是，一針120萬(wàn)元的天價(jià)讓人望而卻步。

為什么會(huì)這么貴？楊婷主任說(shuō)，這是一款“私人定制”藥品。目前，全球獲批的CAR-T藥物定價(jià)都非常高昂，國(guó)外產(chǎn)品定價(jià)在37.3萬(wàn)美元-47.5萬(wàn)美元，遠(yuǎn)超過(guò)國(guó)產(chǎn)的阿基倫賽注射液。

首先，它的研發(fā)成本極高，據(jù)報(bào)道，阿基侖賽注射液的累計(jì)研發(fā)投入高達(dá)6.75億元。

其次，生產(chǎn)過(guò)程極其復(fù)雜，且需要給每個(gè)癌癥患者進(jìn)行“個(gè)性化定制”，這一療法需要從癌癥患者身上分離提取出免疫T細(xì)胞，利用基因工程進(jìn)行加工和體外培養(yǎng)，培養(yǎng)過(guò)程中，一個(gè)患者至少需要培養(yǎng)幾十億、甚至上百億個(gè)CAR-T細(xì)胞，在培養(yǎng)完成后，將這些細(xì)胞重新輸入病人體內(nèi)。超過(guò)600個(gè)步驟的繁復(fù)過(guò)程需要投入巨大的人力、物力、財(cái)力，定價(jià)必定昂貴。不過(guò)，已有商業(yè)保險(xiǎn)納入了CAR-T藥物，有望降低患者負(fù)擔(dān)。

科普一下：

CAR-T療法即嵌合抗原受體T細(xì)胞療法，簡(jiǎn)單地說(shuō)，就是把患者的T淋巴細(xì)胞用一定的方式分離出來(lái)，經(jīng)過(guò)基因技術(shù)重新改造，裝載上具有識(shí)別腫瘤抗原的受體和共刺激分子，再把細(xì)胞擴(kuò)增，使T細(xì)胞從“單兵”變身成為“超級(jí)軍團(tuán)”，回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，攻擊并摧毀惡性腫瘤。

傳統(tǒng)藥物進(jìn)入人體后，會(huì)被肝臟代謝掉，不會(huì)在體內(nèi)長(zhǎng)期存在，也不夠精準(zhǔn)。而CAR-T細(xì)胞通過(guò)裝載“雷達(dá)”，能精準(zhǔn)識(shí)別和殺傷癌細(xì)胞，還能在體內(nèi)長(zhǎng)期潛伏，像哨兵一樣密切監(jiān)視癌細(xì)胞，見(jiàn)一個(gè)殺一個(gè)。

據(jù)報(bào)道，全球首個(gè)接受CAR-T療法的Emily Whitehead，2010年，年僅5歲的Emily被確診B細(xì)胞急性淋巴性白血病，病情復(fù)發(fā)且十分兇險(xiǎn)，接受CAR-T療法后， Emily迎來(lái)了無(wú)癌生存九年的紀(jì)念日。