“我坐在輪椅上，每小時吸5升氧氣，幾乎無法連續呼吸，我快要死了。”NicholMiller是全球首位接受拉羅替尼治療的癌癥患者之一，當時的她已經是癌癥晚期，生命岌岌可危，然而拉羅替尼力挽狂瀾，幾乎清除了她體內的腫瘤病灶。拉羅替尼堪稱是國外的

“我坐在輪椅上，每小時吸5升氧氣，幾乎無法連續呼吸，我快要死了。”

Nichol Miller是全球首位接受拉羅替尼治療的癌癥患者之一，當時的她已經是癌癥晚期，生命岌岌可危，然而拉羅替尼力挽狂瀾，幾乎清除了她體內的腫瘤病灶。

拉羅替尼堪稱是國外的“抗癌神藥”，也是一種不限癌癥的廣譜抗癌藥，2018年獲得美國FDA批準上市，陸續被40多個國家批準。而在今年4月，中國也批準了拉羅替尼在國內上市，用于治療攜帶NTRK融合基因的實體瘤成人和兒童患者，不需考慮癌癥的發生區域，這意味著癌癥患者有了更大的生存希望。

一、從癌癥晚期到腫瘤消失，全球首位接受拉羅替尼治療的患者

2014年秋天，Nichol Miller查出腿部患有最高級別的軟組織肉瘤，隨后進行了全身化療和手術，但依舊沒能阻止癌細胞的擴散。那會的Miller因肺部也存在腫瘤，無法自主呼吸，每天都只能吸氧續命，同時她還要忍受非常劇烈的疼痛，絕望在她的心頭涌現。

幸運的是，Miller的醫生沒有就此放棄她，主治醫師對她進行了全面的基因組測序后發現她的腫瘤內有一個罕見突變——NTRK基因融合。

當時臨床上正好有一個針對這種突變的臨床試驗，就是拉羅替尼治療，但試驗剛剛開始一切都是未知的。得知消息的Miller決定放手一搏，因為沒有比現在更糟的情況了，2015年3月，她開始接受治療。

令人沒想到的是，Miller在服用藥物的三天內，她竟然可以坐下來完整地講話，一個月后她的呼吸完全正常了，六個星期的時候，她已經可以騎馬了。

一切都在好轉，Miller最后的CT結果顯示，雙肺內密密麻麻的腫瘤已經消失殆盡。換言之，Miller在拉羅替尼治療后，逐漸恢復了健康。

效果如此好的拉羅替尼治療法，到底是什么？相信很多人對此聞所未聞，接下來小艾就帶大家來詳細了解拉羅替尼治療法。

二、拉羅替尼：不限癌癥，只認基因突變，對多種癌癥有效

拉羅替尼是一種高特異性的TRK抑制劑，可以高選擇地結合NTRK融合基因編碼的蛋白產物，阻斷下游信號通路的激活和傳遞，以此來達到抑制存在這些突變的癌細胞持續繁殖，發揮抗癌作用。

拉羅替尼療法目前公認的優點有兩個：1、不限癌種，只認基因突變

TRK基因融合是很多腫瘤發病的“禍根”之一，腫瘤是由NTRK和另外一個不相關的基因融合，從而形成異常的TRK蛋白，又被稱為TRK融合蛋白。

這些蛋白具有構象激活作用，在體內會持續過度激活細胞傳導通路的下游，不論腫瘤發生在什么位置，這些TRK蛋白都可以融合進去，促進腫瘤的擴散、生長。與其他驅動基因不同，TRK融合基因廣泛分布在各大瘤種中，發病的患者不會局限在某一種腫瘤。

而拉羅替尼可以針對攜帶TRK融合蛋白的腫瘤患者，進行精準的治療，造福更多的癌癥患者。

2、快速、高效和持久的應答

2021年6月6日的ASCO大會上，四項不同研究分析證實，拉羅替尼療法對于所有年齡段、所有的癌癥都具有強大、長期的臨床表現。

不論腫瘤類型如何、年齡大小，在所有的NTRK融合的癌癥患者中，206例可評估的承認、兒童腫瘤患者擴大的匯總數據顯示：客觀緩解率達到了75%。且持續緩解時間平均達到了4年（49.3個月）以上。另外，該數據不單單覆蓋同一種癌癥，而是覆蓋了21種不同的癌癥類型。

療效如此好的新藥物，是否真的可以治愈所有的癌癥？癌癥患者不必再擔心無藥可治了嗎？

三、抗癌神藥拉羅替尼能治愈所有癌癥嗎？

北京大學腫瘤醫院主任醫師張曉東表示，拉羅替尼只適合NTRK基因融合突變的患者，中國的人群比較少，部分癌種的占比不到1%，有些癌種在1~2%之間。對于我國的患者而言，能用上的非常少。

想要使用拉羅替尼，必須有精準基因檢測，不能盲目使用。在檢測過程中，患者需要取一部分腫瘤組織做RNA測序，通過檢測是否是NTRL融合，如果融合的話進行治療有效率非常高。但不融合的話，用藥后也基本無效。

且拉羅替尼也存在一定副作用，接受拉羅替尼治療的過程中，部分患者會出現白細胞減少、中性粒細胞計數減少、嘔吐、貧血以及體重增加等副作用；也有患者出現惡心、腹瀉、便秘、呼吸困難等副作用。

另外，孕婦和哺乳期女性也不建議使用拉羅替尼，可能會對正在發育的胎兒或新生兒造成傷害。

簡單來說，拉羅替尼并不適用于所有人，在適合的前提下可起到效果，但不適合的情況下它也“一文不值”，起不到治療效果，對此要持有正確心態。還有個問題是大家最為關心的，就是這種療效好的抗癌藥，價格是不是令人望而卻步？

四、最關心的問題：價格普通人能承受嗎？

目前拉羅替尼的國內價格未知，但我們可以參考國外的售價，口服膠囊規格100mg的采購價格為每月36213.91美元、每年434566.92美元（約280多萬人民幣）。對于大部分患者而言，這個價格都是“天價”。

所謂的“抗癌神藥”并不能針對所有的癌癥患者，對此一定要有正確心態，不要盲目追從，在適合自己的前提下，再去選擇自己的治療方式才是“硬道理”。

參考資料：

[1]羅詳沖,劉晶晶,李高峰.拉羅替尼治療NTRK基因融合陽性癌癥患者的研究進展[J].中國腫瘤臨床,2019,46(11):575-580.

[2]抗癌“新藥”并非“神藥” 不應迷信廣譜抗癌藥.中國網.2018.12.5

[3]“不限瘤種”靶向藥拉羅替尼在中國獲批，國內腫瘤精準治療再迎利刃.醫學界腫瘤頻道.2022.4.17

[4]走投無路時轉角遇到生的希望--拉羅替尼.中山大學腫瘤防治中心兒童腫瘤.2021.5.13