生物療法需要多少錢（定價46）

今日，西達基奧侖賽（cilta-cel，研發代號：LCAR-B38M）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準，用于治療成人復發/難治性多發性骨髓瘤（MM），成為中國首個獲FDA批準的細胞治療產品，及全球第2款獲批靶向B細胞成熟抗原（BC

今日，西達基奧侖賽（cilta-cel，研發代號：LCAR-B38M）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準，用于治療成人復發/難治性多發性骨髓瘤（MM），成為中國首個獲FDA批準的細胞治療產品，及全球第2款獲批靶向

B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞免疫療法，其定價為46.5萬美元。

此次西達基奧侖賽正式在美獲批上市，標志著國內首個自主研發CAR-T產品成功出海，這也是國產創新藥出海的一個里程碑。

此前，西達基奧侖賽于2019年4月獲得了歐盟委員會的優先藥物認定，2019年12月獲得美國突破性療法認定，2020年8月在國內獲得突破性療法認定。而且，美國FDA和歐盟委員會先后于2019年2月和2020年2月授予西達基奧侖賽孤兒藥（又稱為罕見藥，用于預防、治療、診斷罕見病的藥品）資格。

在西達基奧侖賽的關鍵性CARTITUDE-1研究中，復發或難治性多發性骨髓瘤患者出現深度和持久緩解，客觀緩解率（ORR）高達98%，80%的患者實現了嚴格的完全緩解（sCR）。

CAR-T療法是什么？

去年，國內首款上市的CAR—T藥品阿基侖賽注射液（其適應癥為：用于治療二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者）一經上市就受到了大家的廣泛關注，“通過一針殺滅癌細胞”的新聞刷爆全網。

CAR-T療法是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法，近幾年通過優化改良在臨床腫瘤治療上取得了很好的效果。是一種非常有前景的，能夠精準、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法，尤其在血液瘤治療領域。

鑒于CAR-T細胞療法在治療血液腫瘤方面的成績，該療法已成為全球目前最熱門的免疫療法，業內對CAR-T細胞療法的研究也不再局限于治療血液腫瘤方面，在利用CAR-T治療實體瘤方面也在飛速發展。據統計，截至目前，美國FDA已經批準了6款CAR-T細胞療法上市。

目前全球已上市的CAR-T產品都屬于自體療法，其制備需要對每個癌癥病人自身的T細胞進行改造，并在擴增后重新輸回該病人體內，屬于量身定制的患者特異性藥品。但部分病人因前期治療導致免疫系統受損，其T細胞已無法用于制備CAR-T。

同時，鑒于自體療法的CAR-T產品生產成本非常高，國內外已有多家研究機構和制藥公司在推動開發同種異體或通用CAR-T療法，這些療法可以從健康的供體細胞或其他現成細胞來源大量產生，經過工程改造后用于多個患者。從作用靶點來看，未來CAR-T療法的靶點將越來越多元化。

此次國產創新藥獲得認可，不僅可以提升國內細胞療法的研發熱潮，而且給國內創新藥國際化再增信心，同時對國產創新藥的“出海”積累了可借鑒的經驗，期待后續有更多本土創新藥在實現國際上得到認可！