今天早上,我們迎來一個(gè)重磅好消息!FDA批準(zhǔn)傳奇生物的靶向BCMACAR-T療法--Carvykti上市,用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)患者,這些患者既往接受過四種或四種以上的治療,包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38
今天早上,我們迎來一個(gè)重磅好消息!FDA批準(zhǔn)傳奇生物的靶向BCMA CAR-T療法--Carvykti 上市,用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)患者,這些患者既往接受過四種或四種以上的治療,包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體,給晚期走投無路的患者帶來了新的選擇,同時(shí)它也有了自己的大名--西達(dá)基奧侖賽。值得一提的是,這是首款國(guó)產(chǎn)的CAR-T免疫療法獲得FDA批準(zhǔn)上市,意味著中國(guó)的CAR-T療法正式登上世界舞臺(tái)!2022年2月28日,這是中國(guó)抗癌史上又一值得鐫刻的里程碑!

總緩解率高達(dá)98%!中國(guó)CAR-T療法改寫歷史!
此次獲批是主要基于一項(xiàng)代號(hào)為CARTITUDE-1 1b/2期研究結(jié)果。這項(xiàng)數(shù)據(jù)非常振奮人心!
參加臨床實(shí)驗(yàn)的97例臨床上已經(jīng)沒有更好治療選擇的晚期多發(fā)性骨髓瘤患者,在接受了傳奇生物的這款CAR-T療法后,出現(xiàn)了早期、深度持久的緩解。總緩解率(ORR)竟然高達(dá)98%(95%CI:92.7-99.7),更值得一提的是,78%的患者獲得了嚴(yán)格的完全緩解(sCR,95%CI:68.8-86.1),這意味著即使是晚期患者,近80%在接受CAR-T治療后,病灶也完全消失了!此外,12個(gè)月的無進(jìn)展生存率(PFS)為77%(95% CI,66.0%-84.3%),總生存(OS)率為89%(95% CI,80.2%-93.5%)。
傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示:“ 多發(fā)性骨髓瘤至今無法治愈,既往接受過多重治療的患者仍然面臨著預(yù)后不良和治療選擇有限。CARVYKTI?的獲批對(duì)于傳奇生物來說意義重大,這是我們自成立以來第一款獲批上市的產(chǎn)品。但更可喜的是,對(duì)于那些需要長(zhǎng)期無治療間隔的患者而言,該藥物有潛力成為新的有效治療選擇。
”
多發(fā)性骨髓瘤是骨髓中的漿細(xì)胞惡性增殖引起的一種惡性腫瘤。大多數(shù)患者在接受初始治療后復(fù)發(fā),并在接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后預(yù)后不佳。
“
主要研究者西奈山醫(yī)學(xué)院血液腫瘤學(xué)教授Sundar Jagannath博士激動(dòng)的說:該研究表明CARVYKTI?在即使經(jīng)過多線治療后的多發(fā)性骨髓瘤患者群體中,同樣能提供深度持久的緩解。CARVYKTI?的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的患者需求。
初識(shí)西達(dá)基奧侖塞
藥品名稱:西達(dá)基奧侖賽(ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)
商品名稱:Carvykti
靶點(diǎn):BCMA
適應(yīng)癥:復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)患者
價(jià)格:46.5萬美元(約293萬人民幣)
Carvykti(西達(dá)基奧侖賽)是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法,使用嵌合抗原受體(CAR)的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾,以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的癌細(xì)胞。
BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。CARVYKTI? 的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體,因此,對(duì)表達(dá)BCMA的癌細(xì)胞具有高親和力,在與BCMA表達(dá)細(xì)胞結(jié)合后,CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增,繼而清除癌細(xì)胞。
2017年12月,楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議,以開發(fā)和商業(yè)化CARVYKTI?。2021年4月,傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局提交上市許可申請(qǐng),以尋求Cilta-cel的獲批, 用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國(guó)授予的突破性療法(BTA)外,Cilta-cel于2020年8月在中國(guó)被納入“突破性治療藥物”。美國(guó)FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。
關(guān)于傳奇生物
傳奇生物(NASDAQ: LEGN)成立于2014年,是一家集腫瘤細(xì)胞免疫療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司,位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣,全球員工總數(shù)已逾1000人。目前與合作伙伴 Janssen Biotech,Inc(“楊森”)已將核心產(chǎn)品推至美國(guó)、歐洲藥品上市審評(píng)階段,有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。此外,公司還有多款在硏CAR-T療法,用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。
精準(zhǔn)殺傷腫瘤,CAR-T療法火遍全球!
近兩年,隨著多款CAR-T療法在國(guó)內(nèi)外研發(fā)上市,全球的癌癥治療領(lǐng)域掀起了一陣“CAR-T熱”。幾乎所有人都了解到了這種種癌癥的“奇跡療法”。
CAR-T,全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。
研發(fā)人員說,CAR-T療法同時(shí)是細(xì)胞療法、基因療法和免疫療法。作為一種“活的”藥物,CAR-T療法與傳統(tǒng)藥物有著很大的區(qū)別。它屬于一種個(gè)體化定制特異性的過繼細(xì)胞免疫療法。它的問世,顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療(手術(shù),放療,化療,靶向,免疫治療)。
CAR-T治療,即通過對(duì)患者的免疫細(xì)胞進(jìn)行改造,導(dǎo)入能編碼識(shí)別腫瘤特異性抗原的受體基因和幫助T細(xì)胞激活的各基因片段,形成CAR-T細(xì)胞,這些細(xì)胞既攜帶了識(shí)別腫瘤的“導(dǎo)航頭”,又增強(qiáng)了自己殺傷腫瘤的“彈藥庫(kù)”,改造后的T細(xì)胞經(jīng)體外擴(kuò)增培養(yǎng)后,被回輸?shù)交颊唧w內(nèi),一旦遇見表達(dá)對(duì)應(yīng)抗原的腫瘤細(xì)胞,便會(huì)被激活并再擴(kuò)增,發(fā)揮其極大的特異殺傷力,致腫瘤于死地。
截止目前,F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了六款 CAR-T 療法,中國(guó)也上市了兩款CAR-T產(chǎn)品——阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液,而剛剛獲批的西達(dá)基奧侖賽是全球第七款獲批的CAR-T療法,同時(shí)也是全球第二款獲批的靶向BCMA的CAR-T療法。如想了解詳情的病友可以致電全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部。
美國(guó)上市的6款CAR-T療法
中國(guó)上市的2款CAR-T療法
01
2017.08
諾華于 2017 年率先推出了一種名為 Kymriah 的 CAR-T 療法。這種針對(duì) B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病 (ALL) 的一次性治療在三個(gè)月后顯示出對(duì)無標(biāo)準(zhǔn)治療無反應(yīng)患者的 83% 緩解率!
02
2017.10
吉利德是第二家將 CAR-T 療法推向市場(chǎng)的公司。這家大型制藥公司在 FDA 批準(zhǔn) Kite 的 CAR-T 細(xì)胞療法 Yescarta 前幾周收購(gòu)了CAR-T 開發(fā)商 Kite Pharma。該療法使 72% 的侵襲性 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者獲得緩解。
03
2020.07
第三款CAR-T療法Tecartus獲批用于復(fù)發(fā)性或難治性套細(xì)胞淋巴瘤
04
2021.02
FDA 批準(zhǔn)了第四個(gè) CAR-T 細(xì)胞療法。Breyanzi 是由百時(shí)美施貴寶公司聯(lián)合 Juno Therapeutics 開發(fā)的,用于治療某些類型的非霍奇金淋巴瘤。雖然該療法治療后的完全緩解率為54%!
05
2021.03
一個(gè)月后,F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了第五款,也是首款針對(duì)BCMA靶點(diǎn)的CAR-T療法,用于多發(fā)性骨髓瘤。這就是由 Bluebird Bio 和 Bristol-Myers Squibb 開發(fā)的 Abecma 。
06
2021.06
國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法,復(fù)興凱特的阿基倫塞注射液上市,治療復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤。
07
2021.09
第二款CAR-T療法,藥名巨諾的瑞基奧倫塞注射液在美國(guó)成功上市,治療復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤。
08
2022.02
首款國(guó)產(chǎn)CAR-T療法在CARVYKTI美國(guó)成功上市,治療難治性骨髓瘤,定價(jià)為46.5萬美元。
國(guó)內(nèi)的患者如何接受CAR-T療法?
CAR-T療法目前無論是國(guó)內(nèi)還是國(guó)外,價(jià)格都屬于“天價(jià)”,很少有家庭能承受,并且目前獲批的適應(yīng)癥均為血液系統(tǒng)腫瘤,大部分實(shí)體瘤患者仍在苦苦等待!
好消息是,目前國(guó)內(nèi)的CAR-T療法正在招募各類實(shí)體瘤和血液腫瘤患者,這意味著,大家有機(jī)會(huì)免費(fèi)接受這種全球前瞻療法的治療。