今天早上，我們迎來一個(gè)重磅好消息！FDA批準(zhǔn)傳奇生物的靶向BCMACAR-T療法--Carvykti上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38

今天早上，我們迎來一個(gè)重磅好消息！FDA批準(zhǔn)傳奇生物的靶向BCMA CAR-T療法--Carvykti 上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體，給晚期走投無路的患者帶來了新的選擇，同時(shí)它也有了自己的大名--西達(dá)基奧侖賽。值得一提的是，這是首款國(guó)產(chǎn)的CAR-T免疫療法獲得FDA批準(zhǔn)上市，意味著中國(guó)的CAR-T療法正式登上世界舞臺(tái)！2022年2月28日，這是中國(guó)抗癌史上又一值得鐫刻的里程碑！

總緩解率高達(dá)98%！中國(guó)CAR-T療法改寫歷史！

此次獲批是主要基于一項(xiàng)代號(hào)為CARTITUDE-1 1b/2期研究結(jié)果。這項(xiàng)數(shù)據(jù)非常振奮人心！

參加臨床實(shí)驗(yàn)的97例臨床上已經(jīng)沒有更好治療選擇的晚期多發(fā)性骨髓瘤患者，在接受了傳奇生物的這款CAR-T療法后，出現(xiàn)了早期、深度持久的緩解。總緩解率（ORR）竟然高達(dá)98%（95%CI：92.7-99.7），更值得一提的是，78%的患者獲得了嚴(yán)格的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1），這意味著即使是晚期患者，近80%在接受CAR-T治療后，病灶也完全消失了！此外，12個(gè)月的無進(jìn)展生存率（PFS）為77%（95% CI，66.0%-84.3%），總生存（OS）率為89%（95% CI，80.2%-93.5%）。

傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示：“ 多發(fā)性骨髓瘤至今無法治愈，既往接受過多重治療的患者仍然面臨著預(yù)后不良和治療選擇有限。CARVYKTI?的獲批對(duì)于傳奇生物來說意義重大，這是我們自成立以來第一款獲批上市的產(chǎn)品。但更可喜的是，對(duì)于那些需要長(zhǎng)期無治療間隔的患者而言，該藥物有潛力成為新的有效治療選擇。

”

多發(fā)性骨髓瘤是骨髓中的漿細(xì)胞惡性增殖引起的一種惡性腫瘤。大多數(shù)患者在接受初始治療后復(fù)發(fā)，并在接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后預(yù)后不佳。

“

主要研究者西奈山醫(yī)學(xué)院血液腫瘤學(xué)教授Sundar Jagannath博士激動(dòng)的說：該研究表明CARVYKTI?在即使經(jīng)過多線治療后的多發(fā)性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解。CARVYKTI?的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的患者需求。

初識(shí)西達(dá)基奧侖塞

藥品名稱：西達(dá)基奧侖賽（ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)

商品名稱：Carvykti

靶點(diǎn)：BCMA

適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者

價(jià)格：46.5萬美元(約293萬人民幣）

Carvykti（西達(dá)基奧侖賽）是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的癌細(xì)胞。

BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。CARVYKTI? 的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，因此，對(duì)表達(dá)BCMA的癌細(xì)胞具有高親和力，在與BCMA表達(dá)細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除癌細(xì)胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化CARVYKTI?。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局提交上市許可申請(qǐng)，以尋求Cilta-cel的獲批， 用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國(guó)授予的突破性療法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中國(guó)被納入“突破性治療藥物”。美國(guó)FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤細(xì)胞免疫療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾1000人。目前與合作伙伴 Janssen Biotech,Inc（“楊森”）已將核心產(chǎn)品推至美國(guó)、歐洲藥品上市審評(píng)階段，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。

精準(zhǔn)殺傷腫瘤，CAR-T療法火遍全球！

近兩年，隨著多款CAR-T療法在國(guó)內(nèi)外研發(fā)上市，全球的癌癥治療領(lǐng)域掀起了一陣“CAR-T熱”。幾乎所有人都了解到了這種種癌癥的“奇跡療法”。

CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。

研發(fā)人員說，CAR-T療法同時(shí)是細(xì)胞療法、基因療法和免疫療法。作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統(tǒng)藥物有著很大的區(qū)別。它屬于一種個(gè)體化定制特異性的過繼細(xì)胞免疫療法。它的問世，顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療（手術(shù)，放療，化療，靶向，免疫治療）。

CAR-T治療，即通過對(duì)患者的免疫細(xì)胞進(jìn)行改造，導(dǎo)入能編碼識(shí)別腫瘤特異性抗原的受體基因和幫助T細(xì)胞激活的各基因片段，形成CAR-T細(xì)胞，這些細(xì)胞既攜帶了識(shí)別腫瘤的“導(dǎo)航頭”，又增強(qiáng)了自己殺傷腫瘤的“彈藥庫(kù)”，改造后的T細(xì)胞經(jīng)體外擴(kuò)增培養(yǎng)后，被回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，一旦遇見表達(dá)對(duì)應(yīng)抗原的腫瘤細(xì)胞，便會(huì)被激活并再擴(kuò)增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

截止目前，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了六款 CAR-T 療法，中國(guó)也上市了兩款CAR-T產(chǎn)品——阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液，而剛剛獲批的西達(dá)基奧侖賽是全球第七款獲批的CAR-T療法，同時(shí)也是全球第二款獲批的靶向BCMA的CAR-T療法。如想了解詳情的病友可以致電全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部。

美國(guó)上市的6款CAR-T療法

中國(guó)上市的2款CAR-T療法

01

2017.08

諾華于 2017 年率先推出了一種名為 Kymriah 的 CAR-T 療法。這種針對(duì) B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病 (ALL) 的一次性治療在三個(gè)月后顯示出對(duì)無標(biāo)準(zhǔn)治療無反應(yīng)患者的 83% 緩解率！

02

2017.10

吉利德是第二家將 CAR-T 療法推向市場(chǎng)的公司。這家大型制藥公司在 FDA 批準(zhǔn) Kite 的 CAR-T 細(xì)胞療法 Yescarta 前幾周收購(gòu)了CAR-T 開發(fā)商 Kite Pharma。該療法使 72% 的侵襲性 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者獲得緩解。

03

2020.07

第三款CAR-T療法Tecartus獲批用于復(fù)發(fā)性或難治性套細(xì)胞淋巴瘤

04

2021.02

FDA 批準(zhǔn)了第四個(gè) CAR-T 細(xì)胞療法。Breyanzi 是由百時(shí)美施貴寶公司聯(lián)合 Juno Therapeutics 開發(fā)的，用于治療某些類型的非霍奇金淋巴瘤。雖然該療法治療后的完全緩解率為54%！

05

2021.03

一個(gè)月后，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了第五款，也是首款針對(duì)BCMA靶點(diǎn)的CAR-T療法，用于多發(fā)性骨髓瘤。這就是由 Bluebird Bio 和 Bristol-Myers Squibb 開發(fā)的 Abecma 。

06

2021.06

國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法，復(fù)興凱特的阿基倫塞注射液上市，治療復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤。

07

2021.09

第二款CAR-T療法，藥名巨諾的瑞基奧倫塞注射液在美國(guó)成功上市，治療復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤。

08

2022.02

首款國(guó)產(chǎn)CAR-T療法在CARVYKTI美國(guó)成功上市，治療難治性骨髓瘤，定價(jià)為46.5萬美元。

國(guó)內(nèi)的患者如何接受CAR-T療法？

CAR-T療法目前無論是國(guó)內(nèi)還是國(guó)外，價(jià)格都屬于“天價(jià)”，很少有家庭能承受，并且目前獲批的適應(yīng)癥均為血液系統(tǒng)腫瘤，大部分實(shí)體瘤患者仍在苦苦等待！

好消息是，目前國(guó)內(nèi)的CAR-T療法正在招募各類實(shí)體瘤和血液腫瘤患者，這意味著，大家有機(jī)會(huì)免費(fèi)接受這種全球前瞻療法的治療。