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2021年11月11日,國家醫保目錄藥品談判現場,福建省醫保局藥械采購監管處處長張勁妮作為國家醫保局談判代表再現“靈魂砍價”。在這場談判中,雙方用了一個半小時,與企業談判代表進行了8次商量。而此次談判的中最引人注目的就是諾西那生鈉注射液,這
2021年11月11日,國家醫保目錄藥品談判現場,福建省醫保局藥械采購監管處處長張勁妮作為國家醫保局談判代表再現“靈魂砍價”。在這場談判中,雙方用了一個半小時,與企業談判代表進行了8次商量。而此次談判的中最引人注目的就是諾西那生鈉注射液,這種藥最高時每瓶70萬元,后降至每瓶50多萬元,在醫保談判后納入醫保后降至3.3萬元一瓶。
那么諾西那生鈉注射液到底是什么藥物呢?在此之前,我們先要了解一下脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA)這個疾病。
脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA):
是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,在新生兒中的發病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況,SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進行治療,大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。在諾西那生鈉注射液上市之前,此病屬于無藥可治的情況,國內及全世界范圍內對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。
諾西那生鈉注射液(美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA),渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發,2016年12月23日首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療藥物,目前,該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。2019 年 2 月 22 日,諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準,用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥(SMA),并成為中國首個治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。
諾西那生鈉(Spinraza)是一種反義寡核苷酸,可改變SMN2基因的剪接,增加全功能性SMN蛋白的生產,屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給藥,可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中,從而改善運動功能、提高生存率,改變SMA的疾病進程,該藥物在2018年11月頒布的2018年國際蓋倫獎(2018 International Prix Galien)中榮獲"最佳生物技術產品"的榮譽。
可能很多人都沒聽過脊髓性肌萎縮,確實,這是一種罕見病——有研究指出其發病率為 4~10 例 / 10 萬活產兒。脊髓性肌萎縮在之前沒有太有效的治療方法,只能通過對癥治療來延長生存期。現在不光有藥用,價格也大大被砍低。對少數群體的照顧,最能體現一個社會的文明程度。
這也是國家的力量!每一個小群體都不應該被放棄 何其有幸 身在華夏 生在盛世!
陳夕遠